


Τα κλινικά δεδομένα, συμπεριλαμβανομένων των ενηλίκων ασθενών με SMA, υποστηρίζουν το ανεκτό προφίλ ασφάλειας του risdiplam

*SUNFISH Μέρος 2 Πληθυσμός ασφάλειας 24 μηνών: SMA Τύπου 2 και Τύπου 3, ηλικίας 2-25 ετών. Περιλαμβάνει 120 ασθενείς στο σκέλος του risdiplam που έλαβαν θεραπεία με risdiplam για 48 μήνες και 58 ασθενείς από το σκέλος του εικονικού φαρμάκου που άλλαξαν σε risdiplam μετά από 12 μήνες και έχουν λάβει θεραπεία με risdiplam για 36 μήνες. Ένας ασθενής τυχαιοποιημένος σε εικονικό φάρμακο αποχώρησε πριν από τη λήψη οποιασδήποτε δόσης risdiplam.4
†JEWELFISH Πληθυσμός ασφάλειας 24 μηνών: χωρίς προηγούμενη θεραπεία, SMA Τύπου 1-3, ηλικίας 6 μηνών-60 ετών.
*Ένας ασθενής αποχώρησε από τη μελέτη κατά την έναρξη της θεραπείας. Συνεπώς, 173 ασθενείς έλαβαν risdiplam.
§Μία ΣΑΕ υπερκοιλιακής ταχυκαρδίας θεωρήθηκε ότι σχετιζόταν με τη θεραπεία με risdiplam από τον ερευνητή (στο πλαίσιο της υποξίας) και αποκαταστάθηκε Με τη συνεχιζόμενη θεραπεία με risdiplam.

Το risdiplam έχει αποδεδειγμένη μακροχρόνια ασφάλεια έως Και για τέσσερα έτη, συμπεριλαμβανομένων των ενηλίκων πληθυσμών με SMA


*SUNFISH Μέρος 2 Πληθυσμός ασφάλειας 48 μηνών (N=179, ασθενοέτη=662,5): SMA Τύπου 2 και Τύπου 3, ηλικίας 2-25 ετών. Περιλαμβάνει 120 ασθενείς στο σκέλος του risdiplam που έλαβαν θεραπεία με risdiplam για 48 μήνες και 58 ασθενείς από το σκέλος του εικονικού φαρμάκου που άλλαξαν σε risdiplam μετά από 12 μήνες και έχουν λάβει θεραπεία με risdiplam για 36 μήνες. Ένας ασθενής τυχαιοποιημένος σε εικονικό φάρμακο αποχώρησε πριν από τη λήψη οποιασδήποτε δόσης risdiplam.
†Παρατηρήθηκε μια πτώση στα ποσοστά των ΑΕ με επίπεδα ναδίρ μεταξύ 18 και 30 μηνών. Στη συνέχεια, τα ποσοστά επέστρεψαν πιο κοντά στα επίπεδα προ-ναδίρ. Αυτό μπορεί να ερμηνευτεί ως αποτέλεσμα της καραντίνας και των περιορισμών της νόσου COVID-19.4
‡JEWELFISH Πληθυσμός ασφάλειας 24 μηνών (N=173): Χωρίς προηγούμενη θεραπεία, SMA Τύπου 1-3, ηλικίας 6 μηνών-60 ετών.

Τα κλινικά δεδομένα υποδεικνύουν ότι το risdiplam έχει διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας σε πληθυσμούς ενηλίκων με SMA

*SUNFISH Μέρος 2 Πληθυσμός ασφάλειας 48 μηνών (N=179, ασθενοέτη=662,5): SMA Τύπου 2 και Τύπου 3, ηλικίας 2-25 ετών. Περιλαμβάνει 120 ασθενείς στο σκέλος του risdiplam που έλαβαν θεραπεία με risdiplam για 48 μήνες και 58 ασθενείς από το σκέλος του εικονικού φαρμάκου που άλλαξαν σε risdiplam μετά από 12 μήνες και έχουν λάβει θεραπεία με risdiplam για 36 μήνες. Ένας ασθενής τυχαιοποιημένος σε εικονικό φάρμακο αποχώρησε πριν από τη λήψη οποιασδήποτε δόσης risdiplam.
†Παρατηρήθηκε μια πτώση στα ποσοστά των ΑΕ με επίπεδα ναδίρ μεταξύ 18 και 30 μηνών. Στη συνέχεια, τα ποσοστά επέστρεψαν πιο κοντά στα επίπεδα προ-ναδίρ. Αυτό μπορεί να ερμηνευτεί ως αποτέλεσμα της καραντίνας και των περιορισμών της νόσου COVID-19.4
‡JEWELFISH Πληθυσμός ασφάλειας 24 μηνών (N=173): Χωρίς προηγούμενη θεραπεία, SMA Τύπου 1-3, ηλικίας 6 μηνών-60 ετών.

Τα δεδομένα πραγματικού κόσμου υποστηρίζουν το ανεκτό προφίλ ασφάλειας του risdiplam σε ενήλικες με SMA 5




- Mercuri E, etal. Lancet Neurol 2022;21:42-52;
- Oskoui M, et al. J Neurol 2023;270:2531-46;
- Chiriboga CA, et al. J Neurol 2024·10.1007/s00415-024-12318-z;
- Day JW, et al. Presented at Cure SMA 2023;
- Mercuri E, etal. Lancet Neurol 2022;21:42-52;
- Baranello G, et al. Παρουσιάστηκε στο WMS 2023 (Poster P230).
- Kwon JM, et al. Ann Clin Transl Neurol 2022;9:810-8;
- Hahn A, et al. Orphanet J Rare Dis 2022; 17:276;
- Nungo Garzon NC, etal. Muscle Nerve 2023;67:407-11;
- McCluskey G, etal. Muscle Nerve 2023;67:157-61.
- Evrysdi [ΠΧΠ]. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/evrysdi-epar-product-inforrnation_en.pdf, Προσπελάστηκε στις 16 Απριλίου 2024,
- Mayo Clinic. https://shorturl.at/gzAL4. Προσπελάστηκε στις 16 Απριλίου 2024,
- Ιστοσελίδα της κλινικής Cleveland, https://my.clevelandclinic.org/health/symptoms/8106-nausea--vomiting. Προσπελάστηκε στις 16 Απριλίου 2024,